Questo nuovo farmaco per il ritardo dell’insorgenza del diabete di tipo I è il più grande passo in avanti dalla scoperta dell’insulina da 100 anni ai giorni nostri.

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune, causata dalla distruzione immuno-mediata delle cellule beta del pancreas, che si traduce in una carenza assoluta di insulina per tutta la vita. Per quasi un secolo, la somministrazione di insulina è stata l’unica terapia possibile per le persone affette da questa patologia. I recenti progressi tecnologici e la nostra comprensione dello sviluppo delle cellule beta, del metabolismo del glucosio e della sottostante patogenesi immunitaria della malattia hanno portato ad innovativi approcci terapeutici e preventivi.

La comprensione dei meccanismi immunitari del T1D ha consentito l’identificazione di persone a maggior rischio di sviluppare la malattia e lo sviluppo di nuove terapie mirate alla prevenzione e all’inversione della stessa. La patogenesi del TD1 porta a una distruzione mediata dalle cellule T delle cellule beta.

Ad oggi, non ci sono prove certe che suggeriscano che le cellule beta abbiano un potenziale rigenerativo o proliferativo durante o dopo la loro distruzione autoimmune nel T1D. Pertanto, lo sviluppo di terapie mirate alla cura del T1D richiede l’identificazione e l’intervento precoce nei pazienti ad alto rischio di progressione verso la malattia. Ciò è evidenziato dal fatto che la maggior parte degli studi clinici non ha avuto successo nel ripristinare l’euglicemia di lunga durata nelle persone dopo la diagnosi clinica, sebbene ci siano stati piccoli successi utilizzando il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche.

In uno studio clinico, il teplizumab ha ritardato l’esordio della malattia in media di tre anni nelle persone ad alto rischio di sviluppare il diabete di tipo I. Ora può essere prescritto negli Stati Uniti al di fuori di un contesto di ricerca a persone che non hanno ancora il diabete di tipo 1, ma sono ad alto rischio di sviluppare il diabete di tipo 1 in futuro.

Dopo aver valutato i dati , la FDA ha deciso che teplizumab è sicuro ed efficace nel ritardare lo sviluppo del diabete di tipo 1 ed è stato approvato per l’uso in persone di età pari o superiore agli otto anni. 

Che cos’è teplizumab?

Teplizumab è un tipo di farmaco immunoterapico chiamato anticorpo monoclonale. Gli anticorpi sono proteine ​​prodotte dal nostro sistema immunitario. Sono la parte di “ricerca” della task force del nostro sistema immunitario. Trovano invasori dannosi, come batteri o virus, e li contrassegnano per la distruzione.

Questi anticorpi sono riproducibili in laboratorio per programmare trattamenti che inducono il nostro sistema immunitario a produrre altri anticorpi. Con teplizumab, i ricercatori hanno creato un anticorpo programmato per dare la caccia e indebolire le cellule immunitarie killer responsabili della distruzione delle cellule beta produttrici di insulina nel diabete di tipo 1. Questo aiuta a proteggere alcune cellule beta dall’attacco immunitario e le persone possono continuare a produrre abbastanza insulina senza l’introduzione dall’esterno della medesima.

Come si trovamo le persone a rischio di diabete di tipo 1?

I ricercatori hanno precedentemente scoperto che i segni dell’attacco del diabete del sistema immunitario possono essere rilevati molto prima che qualcuno sviluppi sintomi della malattia e riceva una diagnosi. Con un semplice esame del sangue, è possibile individuare i primi segnali che il sistema immunitario sta pianificando un attacco alle cellule beta e così si può identificare coloro che hanno un rischio elevato di sviluppare la condizione nei prossimi mesi, anni o decenni. Sapere chi è a rischio apre una finestra per utilizzare l’immunoterapia per interrompere l’attacco immunitario prima che esso avvenga.

Teplizumab potrebbe aiutare le persone che già convivono con il diabete di tipo 1?

Sulla base della ricerca condotta finora, la FDA ha approvato questo nuovo farmaco per il diabete di tipo I nelle persone che hanno un alto rischio di contrarre il diabete di tipo 1. Ma il teplizumab e altre immunoterapie sono anche in fase di sperimentazione in persone a cui è stato recentemente diagnosticato il diabete di tipo 1 per valutare un eventuale aiuto a proteggere le cellule beta rimanenti. 

Più cellule beta possiamo proteggere, più insulina si può produrre in autonomia.

Scritto da:

Patrizia Secreti, Esperta in farmacovigilanza con la passione per la ricerca clinica. Scrive per un blog di Ricerca Clinica, per il blog della sua parafarmacia e del suo sito di consulenza farmaceutica.

Fonti

Warshauer JT, Bluestone JA, Anderson MS. New Frontiers in the Treatment of Type 1 Diabetes. Cell Metab. 2020 Jan 7;31(1):46-61. doi: 10.1016/j.cmet.2019.11.017. Epub 2019 Dec 12. PMID: 31839487; PMCID: PMC6986815.

First ever treatment to delay type 1 diabetes is licensed in the us

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